» » В США впервые одобрена генная терапия для лечения лейкемии

В США впервые одобрена генная терапия для лечения лейкемии

31-08-2017, 14:17 citynews.net.ua | Напечатать

30 августа 2017 года препарат Kymriah на основе генетической модификации собственных клеток пациента получил одобрение от FDA. Теперь в США лечение генно-модифицированными лимфоцитами, так называемыми CAR-T клетками, могут получить дети и подростки с острым лимфобластным лейкозом.

Препарат Kymriah разработала компания швейцарская биотехнологическая компания Novartis. Стоимость курса (однократное введение) генной терапии Kymriah — 475 тысяч долларов. 

Одобрение FDA — историческое событие для США и других стран. До этого технологии редактирования ДНК применялись для лечения онкологических заболеваний только в рамках научных экспериментов и клинических исследований. Сегодня разрешение получил готовый продукт. 

Эксперты проекта Solo Atlas рассказывают, как работает Kymriah, и что это решение значит для каждого из нас.

В каких случаях применяется технология Kymriah

Терапия применяется для лечения B-клеточного острого лимфобластного лейкоза после повторной рецидива или при отсутствии ответа на стандартное лечение. Это онкологическое заболевание крови и костного мозга, в результате которого организм производит слишком много белых кровяных телец — В-лимфоцитов. При этом структура таких лейкоцитов нарушена, и они не могут выполнять свои функции: распознавать инфекции, производить антитела и регулировать работу иммунитета.

Острый лимфобластный лейкоз — самый частый вид злокачественных образований у детей 4–7 лет. Он может возникнуть в результате случайных генетических мутаций, некоторых наследственных заболеваний, воздействия радиации. 

Одним из методов лечения на сегодняшний день является пересадка костного мозга. Найти подходящего донора, как правило, большая проблема, при этом трансплантация не гарантирует выздоровление.

Как это работает

Kymriah — персонализированная генная терапия. У пациента берут образец его собственных Т-лимфоцитов (именно эти клетки отвечают в организме за борьбу с опухолями) и внедряют в них генетическую конструкцию на основе безобидного вируса. Такие генетически модицированные клетки выращивают (размножают) в специальных условиях и готовый препарат вводят обратно в организм пациента. Планируется, что весь процесс будет занимать в среднем 22 дня: от забора крови до введения Kymriah. 

Генетически модифицированные T-лимфоциты содержат новый белок — химерический рецептор антигена (chimeric antigen receptor or CAR), который помогает им находить и прицельно уничтожать опасные B-лимфоциты.

Метод Kymriah действует только для тех видов лейкемии, при которой нарушается работа B-лимфоцитов. К ним относится 15%—20% всех случаев острой лимфобластной лейкемии.

Какие есть побочные эффекты при лечении генной терапией

Применение терапии может вызывать серьезные побочные эффекты — синдром высвобождения цитокинов (cytokine release syndrome), жар, неврологические осложнения. Это связано с тем, что вместе с «раковыми» B-лимфоцитами во время лечения погибают и здоровые лимфоциты.

Чтобы снизить риск побочных эффектов, вместе с технологией Kymriah администрация FDA продлила лицензию для препарата Actemra, который облегчает симптомы синдрома высвобождения цитокинов. Другая мера предосторожности — обязательная сертификация клиник, которые будут работать с технологией Kymriah.

Что значит это решение для медицинской индустрии

Владислав Милейко, генеральный директор Atlas Onco Diagnostic:

«На текущий момент десятки компаний и научных групп ведут разработки CAR-T клеточных препаратов для лечения онкологических заболеваний. Это, наверное, самая сложная технология лекарственного лечения, так как она выросла на стыке клеточной биологии, генетической инженерии и молекулярной онкологии. Разработчикам надо решить сразу несколько фундаментальных вопросов на пути создания препарата: какой химерный антиген использовать для избирательного таргетирования опухолевых клеток, каким образом выполнить генетическую модификацию лимфоцитов, а главное, как обеспечить надежную и масштабируемую работу всей технологии в сборе.

Пока что наибольший прогресс удалось достичь именно в гематологических опухолях, где относительно просто определить «образ врага» — специфичные белковые молекулы на поверхности опухолевых клеток, против которых надо направить модифицированные CAR-T клетки. Впереди более сложные вызовы — терапия солидных опухолей, в которых молекулярные профили намного более разнообразны, а сами опухоли умеют успешно избегать атаки Т-лимфоцитов.

Крайне важным является интерес большой фармы и признание новой технологии регулятором. Это сможет продвинуть вперед не только индустрию, но и даст новый стимул научным разработкам по самым передовым направлениям, таким как иммунотерапия, редактирование генома и, конечно, молекулярная диагностика».

Источник: Блог компании Атлас




Loading...


comments powered by Disqus

Новости Луганска:

Вчера, 18:39

Экс-мер Славянска Штепа вышла из СИЗО

Вчера, 18:06

В Мариуполе голодные дети из окна просили еду у прохожих

Вчера, 17:08

Россия запустила регулярное грузовое сообщение в обход Украины

Вчера, 16:59

Мошенники через Интернет выманили у жителей Луганщины почти 200 тысяч

Вчера, 16:26

Россиянина отправили в психбольницу за призывы к отделению Сибири

Вчера, 15:54

Кабмин разрешил внеплановые проверки учреждений на пожароопасность

Вчера, 15:16

ГПУ зафиксировала 600 случаев применения пыток боевиками на Донбассе

Вчера, 14:02

В Старобельске после капитального ремонта открыли мост через р. Айдар

Вчера, 13:43

В «ЛНР» занижают показатели экспорта антрацита в Россию

Вчера, 13:15

Кабмин упростил участие переселенцев в программе доступного жилья

Вчера, 13:09

МинАТО и GIZ разрабатывают программу профобучения для переселенцев

Вчера, 13:08

"Фантом" на Луганщине задержал нелегальных лесорубов


Новости Украины:

Вчера, 17:59

НАБУ незаконно прослушивало более 140 чиновников

Вчера, 17:06

СБУ провела в Харькове масштабные антитеррористические учения

Вчера, 16:54

В Кропивницком полиция задержала почти 30 вооруженных участников криминальной "сходки"

Вчера, 15:54

Кабмин разрешил внеплановые проверки учреждений на пожароопасность

Вчера, 15:52

Кабмин компенсирует местным бюджетам недопоступления акцизного сбора в 2017

Вчера, 15:15

В ГФС вышел из строя сервер баз данных

Вчера, 14:17

В Одесской области правоохранители обнаружили у местных жителей оружие и боеприпасы

Вчера, 13:40

В Николаеве в частном доме произошел взрыв

Вчера, 13:15

Кабмин упростил участие переселенцев в программе доступного жилья

Вчера, 12:54

В Одессе из-за драки под горсоветом прервали сессию

Вчера, 11:39

Украинские волейболистки отправляются на Евро-2017

Вчера, 11:04

Краматорск подарил спасателям внедорожник стоимостью почти 800 тысяч гривен

Разное:



Реклама:


Посмотреть:

Адреса и телефоны банков в Луганске
Интернет-магазин в Луганске
Погода в Луганске

Архив новостей:

«    Сентябрь 2017    »
ПнВтСрЧтПтСбВс
 123
45678910
11121314151617
18192021222324
252627282930 



^Наверх